ரெஸ்டிஃப்ரா (ரெஸ்மெடிரோம்) அமெரிக்காவின் எஃப்.டி.ஏ ஆல், சிரோட்டிக் அல்லாத ஆல்கஹாலிக் ஸ்டீட்டோஹெபடைடிஸ் (NASH) உடைய பெரியவர்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கு, மிதமான முதல் மேம்பட்ட கல்லீரல் வடு (ஃபைப்ரோஸிஸ்) உடன் உணவு மற்றும் உடற்பயிற்சியுடன் பயன்படுத்தப்படுவதற்கு ஒப்புதல் அளிக்கப்பட்டுள்ளது.
இப்போது வரை, குறிப்பிடத்தக்க கல்லீரல் வடுவைக் கொண்ட சிரோட்டிக் அல்லாத ஆல்கஹாலிக் ஸ்டீட்டோஹெபடைடிஸ் (NASH) நோயாளிகளிடம் நேரடியாகத் தீர்வு காணக்கூடிய மருந்துகள் இல்லை. கல்லீரல் சேதம். FDA இன் Rezdiffra இன் ஒப்புதல், முதல் முறையாக, இந்த நோயாளிகளுக்கு உணவு மற்றும் உடற்பயிற்சியுடன் கூடுதலாக ஒரு சிகிச்சை விருப்பத்தை வழங்கும்.
NASH என்பது ஆல்கஹால் அல்லாத கொழுப்பின் முன்னேற்றத்தின் விளைவாகும் கல்லீரல் நோய் எங்கே கல்லீரல் வீக்கம், காலப்போக்கில், கல்லீரல் வடு மற்றும் கல்லீரல் செயலிழப்புக்கு வழிவகுக்கும். உயர் இரத்த அழுத்தம் மற்றும் வகை 2 நீரிழிவு போன்ற பிற உடல்நலப் பிரச்சனைகளுடன் NASH அடிக்கடி தொடர்புடையது. குறைந்தபட்சம் ஒரு மதிப்பீட்டின்படி, அமெரிக்காவில் சுமார் 6-8 மில்லியன் மக்கள் மிதமான மற்றும் மேம்பட்ட கல்லீரல் வடுவுடன் NASH ஐக் கொண்டுள்ளனர், அந்த எண்ணிக்கை அதிகரிக்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.
ரெஸ்டிஃப்ரா என்பது தைராய்டு ஹார்மோன் ஏற்பியின் ஒரு பகுதி ஆக்டிவேட்டர் ஆகும்; கல்லீரலில் ரெஸ்டிஃப்ராவால் இந்த ஏற்பியை செயல்படுத்துவது கல்லீரல் கொழுப்பு திரட்சியைக் குறைக்கிறது.
ரெஸ்டிஃப்ராவின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன்
Rezdiffra இன் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் 12 மாத, தற்செயலான, இரட்டை குருட்டு மருந்துப்போலி-கட்டுப்படுத்தப்பட்ட சோதனையில் மாதம் 54 இல் ஒரு பினாமி எண்ட்பாயின்ட்டின் பகுப்பாய்வின் அடிப்படையில் மதிப்பிடப்பட்டது. பினாமி எண்ட்பாயின்ட் அளவை அளவிடுகிறது கல்லீரல் வீக்கம் மற்றும் வடு. ஸ்பான்சர் ரெஸ்டிஃப்ராவின் மருத்துவப் பலனைச் சரிபார்ப்பதற்கும் விவரிப்பதற்கும் ஒரு பிந்தைய அங்கீகார ஆய்வை நடத்த வேண்டும், இது இன்னும் நடந்துகொண்டிருக்கும் அதே 54-மாத ஆய்வை முடிப்பதன் மூலம் செய்யப்படும். சோதனையில் சேர, நோயாளிகள் ஒரு வேண்டும் கல்லீரல் மிதமான அல்லது மேம்பட்ட NASH காரணமாக ஏற்படும் அழற்சியைக் காட்டும் பயாப்ஸி கல்லீரல் வடுக்கள். சோதனையில், பின்வருவனவற்றில் ஒன்றைப் பெற 888 பாடங்கள் தோராயமாக ஒதுக்கப்பட்டன: மருந்துப்போலி (294 பாடங்கள்); 80 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ரா (298 பாடங்கள்); அல்லது 100 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ரா (296 பாடங்கள்); தினசரி ஒருமுறை, ஆரோக்கியமான உணவு மற்றும் உடற்பயிற்சிக்கான ஆலோசனைகளை உள்ளடக்கிய NASH க்கான நிலையான பராமரிப்புக்கு கூடுதலாக.
12 மாதங்களில், கல்லீரல் பயாப்ஸிகள் ரெஸ்டிஃப்ராவுடன் சிகிச்சை பெற்றவர்களில் அதிகமானோர் NASH தீர்மானம் அல்லது மருந்துப்போலி பெற்றவர்களுடன் ஒப்பிடும்போது கல்லீரல் வடுவில் முன்னேற்றம் அடைந்துள்ளனர் என்பதைக் காட்டுகிறது. 26 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பெற்ற மொத்தப் பாடங்களில் 27% முதல் 80% பேர் மற்றும் 24 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பெற்ற 36% முதல் 100% பேர் NASH தீர்மானத்தை அனுபவித்தனர் மற்றும் கல்லீரல் வடுவை மோசமாக்கவில்லை, 9% முதல் 13% பேர் மருந்துப்போலி மற்றும் உணவு மற்றும் உடற்பயிற்சி பற்றிய ஆலோசனையைப் பெற்றார். பதில்களின் வரம்பு வெவ்வேறு நோயியல் நிபுணர்களின் வாசிப்புகளை பிரதிபலிக்கிறது. கூடுதலாக, 23 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பெற்ற 80% பாடங்கள் மற்றும் 24 மில்லிகிராம் ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பெற்ற 28% முதல் 100% பாடங்களில் முன்னேற்றம் ஏற்பட்டது. கல்லீரல் ஒவ்வொரு நோயியல் நிபுணரின் அளவீடுகளைப் பொறுத்து, மருந்துப்போலி பெற்றவர்களில் 13% முதல் 15% வரை ஒப்பிடும்போது, NASH இன் வடு மற்றும் மோசமடையவில்லை. சிகிச்சையின் ஒரு வருடத்திற்குப் பிறகு நோயாளிகளின் விகிதத்தில் இந்த மாற்றங்களை நிரூபிப்பது குறிப்பிடத்தக்கது நோய் பொதுவாக மெதுவாக முன்னேறும் பெரும்பாலான நோயாளிகள் முன்னேற்றத்தைக் காட்ட வருடங்கள் அல்லது பல தசாப்தங்களாக எடுத்துக்கொள்கிறார்கள்.
ரெஸ்டிஃப்ராவின் பக்க விளைவுகள்
ரெஸ்டிஃப்ராவின் மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகளில் வயிற்றுப்போக்கு மற்றும் குமட்டல் ஆகியவை அடங்கும். மருந்து தூண்டப்பட்ட கல்லீரல் நச்சுத்தன்மை மற்றும் பித்தப்பை தொடர்பான பக்க விளைவுகள் போன்ற சில எச்சரிக்கைகள் மற்றும் முன்னெச்சரிக்கைகளுடன் Rezdiffra வருகிறது.
சிதைந்த சிரோசிஸ் நோயாளிகளுக்கு ரெஸ்டிஃப்ராவின் பயன்பாடு தவிர்க்கப்பட வேண்டும். நோயாளிகள் மோசமடைவதற்கான அறிகுறிகள் அல்லது அறிகுறிகளை உருவாக்கினால், ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பயன்படுத்துவதை நிறுத்த வேண்டும் கல்லீரல் Rezdiffra சிகிச்சையின் போது செயல்பாடு.
ரெஸ்டிஃப்ராவின் மருந்து இடைவினைகள்
மற்ற சில மருந்துகளைப் பயன்படுத்தும் அதே நேரத்தில் ரெஸ்டிஃப்ராவைப் பயன்படுத்துதல், குறிப்பாக கொழுப்பைக் குறைப்பதற்கான ஸ்டேடின்கள், குறிப்பிடத்தக்க மருந்து இடைவினைகளை ஏற்படுத்தலாம். Rezdiffra உடனான குறிப்பிடத்தக்க மருந்து தொடர்புகள், பரிந்துரைக்கப்பட்ட அளவு மற்றும் நிர்வாக மாற்றங்கள் பற்றிய கூடுதல் தகவலுக்கு, சுகாதார வழங்குநர்கள் முழு பரிந்துரைக்கும் தகவலைப் பார்க்க வேண்டும்.
தி FDA, விரைவுபடுத்தப்பட்ட ஒப்புதல் பாதையின் கீழ் Rezdiffra அங்கீகரிக்கப்பட்டது, இது மருத்துவ பலனைக் கணிக்க நியாயமான வாய்ப்புள்ள ஒரு பினாமி அல்லது இடைநிலை மருத்துவ முடிவுப் புள்ளியின் அடிப்படையில் தீவிரமான நிலைமைகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் மற்றும் பூர்த்தி செய்யப்படாத மருத்துவத் தேவையை நிவர்த்தி செய்யும் மருந்துகளுக்கு முந்தைய ஒப்புதலை அனுமதிக்கிறது. தேவையான மேற்கூறிய 54 மாத ஆய்வு, நடந்து கொண்டிருக்கிறது, 54 மாதங்களுக்கு ரெஸ்டிஃப்ரா சிகிச்சைக்குப் பிறகு மருத்துவப் பலனை மதிப்பிடும்.
Rezdiffra இந்த குறிப்பிற்கான திருப்புமுனை சிகிச்சை, ஃபாஸ்ட் டிராக் மற்றும் முன்னுரிமை மதிப்பாய்வு பதவிகளைப் பெற்றார்.
தி FDA, ரெஸ்டிஃப்ராவின் ஒப்புதலை Madrigal Pharmaceuticalsக்கு வழங்கியது.
***
மூல:
FDA 2024. செய்தி வெளியீடு - கொழுப்பு கல்லீரல் நோய் காரணமாக கல்லீரல் வடுக்கள் உள்ள நோயாளிகளுக்கு FDA முதல் சிகிச்சையை அங்கீகரிக்கிறது. இடுகையிடப்பட்டது 14 மார்ச் 2024. கிடைக்கும் https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
