RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth நோய், the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
1990 ஆம் ஆண்டில், ஆராய்ச்சியாளர்கள் முதல் முறையாக நேரடி ஊசி மூலம் நிரூபித்துள்ளனர் mRNA ஆனது சுட்டி தசைக்குள் தசை செல்களில் குறியிடப்பட்ட புரதத்தின் வெளிப்பாட்டிற்கு வழிவகுத்தது. இது மரபணு அடிப்படையிலான வளர்ச்சிக்கான வாய்ப்பைத் திறந்தது தடுப்பூசிகள் மற்றும் சிகிச்சை.
COVID-19 தொற்றுநோயால் முன்வைக்கப்படாத சூழ்நிலை, mRNA- அடிப்படையிலான தடுப்பூசி BNT162b2 (இன்) வெற்றிகரமான வளர்ச்சி மற்றும் அவசரகால பயன்பாட்டு அங்கீகாரத்திற்கு (EUA) வழிவகுத்தது. ஃபைசர்/BioNTech) மற்றும் mRNA-1273 (of நவீன) கோவிட்-19க்கு எதிராக. RNA தொழில்நுட்பத்தை அடிப்படையாகக் கொண்ட இந்த இரண்டு தடுப்பூசிகளும் COVID-19 இன் கடுமையான அறிகுறிகளுக்கு எதிராக மக்களைப் பாதுகாப்பதில் குறிப்பிடத்தக்க பங்கைக் கொண்டுள்ளன.
கோவிட்-19 அடிப்படையிலான ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பத்தின் வெற்றி தடுப்பூசிகள் இது அறிவியல் மற்றும் மருத்துவத்தில் ஒரு மைல்கல்லாகக் கருதப்பட்டது, ஏனெனில் இது விஞ்ஞான சமூகமும் மருந்துத் துறையும் கிட்டத்தட்ட மூன்று தசாப்தங்களாகப் பின்பற்றி வரும் உயர் திறன் வாய்ந்த மருத்துவ தொழில்நுட்பத்தின் தகுதியை நிரூபித்தது. ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பம் சார்ந்த சிகிச்சை முறைகளை ஆராய்வதற்கு இது மிகவும் தேவையான உந்துதலை அளித்தது.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological நோய். The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
CNRS, INSERM, AP-HP மற்றும் பிரான்சில் உள்ள Paris-Saclay மற்றும் Paris பல்கலைக்கழகங்களின் விஞ்ஞானிகள் சமீபத்தில் PMP22 புரதத்திற்கான குறியீட்டு ஆர்என்ஏவை இழிவுபடுத்துதல் மற்றும் குறைத்தல் ஆகியவற்றின் அடிப்படையில் ஒரு சிகிச்சையின் வளர்ச்சியைப் புகாரளித்துள்ளனர். இதற்கு, அவர்கள் மற்ற siRNA (சிறிய குறுக்கீடு RNA) மூலக்கூறைப் பயன்படுத்தினர். ஆர்.என்.ஏ PMP22 புரதத்திற்கான குறியீட்டு முறை.
இந்த நோயின் எலிகளின் மாதிரியில் siRNA (சிறிய குறுக்கீடு செய்யும் RNA) ஊசி மூலம் PMP22 புரதத்தின் அளவை சாதாரண நிலைக்குக் குறைத்து, தசையின் இயக்கம் மற்றும் வலிமையை மீட்டெடுத்ததாக ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டறிந்தனர். ஹிஸ்டாலஜிக்கல் ஆய்வுகள் மெய்லின் உறைகளின் செயல்பாட்டின் மீளுருவாக்கம் மற்றும் மறுசீரமைப்பு ஆகியவற்றை வெளிப்படுத்தின. நேர்மறையான முடிவுகள் மூன்று வாரங்கள் நீடித்தன, மேலும் siRNA இன் புதுப்பிக்கப்பட்ட ஊசி முழு செயல்பாட்டு மீட்புக்கு வழிவகுத்தது.
இந்த ஆய்வு பரம்பரை புற நரம்பியல் நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான ஒரு சக்திவாய்ந்த உத்தியை இது பரிந்துரைக்கிறது என்பது குறிப்பிடத்தக்கது. இது வழங்குகிறது கருத்தின் ஆதாரம் ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்துவதன் அடிப்படையிலான ஒரு புதிய துல்லியமான மருத்துவத்திற்காக, குறுக்கீடு செய்யும் ஆர்என்ஏவைப் பயன்படுத்துவதன் மூலம் அதிகப்படியான மரபணு வெளிப்பாட்டைச் சரிசெய்வது.
இருப்பினும், நோயாளியின் உண்மையான சிகிச்சையானது, மருத்துவ பரிசோதனைகளின் தொடர்ச்சியான கட்டங்கள் திருப்திகரமான பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் முடிவுகளை கட்டுப்பாட்டாளர்களுக்கு வழங்கும் வரை இன்னும் நீண்ட தூரம் உள்ளது.
***
ஆதாரங்கள்:
- பிரசாத் யு., 2020. கோவிட்-19 எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசி: அறிவியலில் ஒரு மைல்கல் மற்றும் மருத்துவத்தில் கேம் சேஞ்சர். அறிவியல் ஐரோப்பிய. 29 டிசம்பர் 2020 அன்று வெளியிடப்பட்டது. இங்கு கிடைக்கும் http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- பிரஸ் ரிலீஸ் – இன்செர்ம் பிரஸ் ரூம் – சார்கோட்-மேரி டூத் நோய்: 100% பிரெஞ்சு ஆர்என்ஏ அடிப்படையிலான சிகிச்சை கண்டுபிடிப்பு. இணைப்பு: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 நானோ துகள்கள் சார்கோட்-மேரி-டூத் நோய் வகை 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) இன் சுட்டி மாதிரிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் பயனுள்ளதாக இருக்கும். https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
