மெசன்கிமல் ஸ்டெம் செல் (MSC) சிகிச்சை: FDA Ryoncil ஐ அங்கீகரிக்கிறது 

சில வகையான இரத்த புற்றுநோய்களில் பெறுநரின் குறைபாடுள்ள ஸ்டெம் செல்களை மாற்றுவதற்காக செய்யப்படும் இரத்த ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சையின் விளைவாக ஏற்படக்கூடிய உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையான ஸ்டீராய்டு-பிராக்டரி அக்யூட் கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோய் (SR-aGVHD) சிகிச்சைக்கு Ryoncil அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது. , இரத்தக் கோளாறுகள் அல்லது நோயெதிர்ப்பு மண்டலக் கோளாறுகள். இது Ryoncil ஐ FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட MSC (Mesenchymal Stem Cell) சிகிச்சையாக மாற்றுகிறது. Ryoncil ஆரோக்கியமான வயது வந்த மனித நன்கொடையாளர்களின் எலும்பு மஜ்ஜையிலிருந்து தனிமைப்படுத்தப்பட்ட MSC களைக் கொண்டுள்ளது, அவை பல வகையான உயிரணுக்களாக வேறுபடுகின்றன. மெசன்கிமல் ஸ்ட்ரோமல் செல்கள் (எம்.எஸ்.சி) நரம்பு வழி உட்செலுத்துதல் உயிர்வாழும் நன்மைகளை வழங்குகிறது.  

2024 டிசம்பர் 18 அன்று, 2 மாதங்கள் மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட வயதுடைய குழந்தைகளிடம் காணப்படும் ஸ்டீராய்டு சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத கடுமையான ஒட்டு-எதிர்-ஓம்புயிர் நோய்க்கு (SR-aGVHD) சிகிச்சையளிப்பதற்காக, ரயோன்சில் (ரெமெஸ்டெம்செல்-எல்-ஆர்கேஎன்டி) என்ற மாற்றுவழி ( கொடையாளர் ) எலும்பு மஜ்ஜையிலிருந்து பெறப்பட்ட இடைத்திசு மூல உயிரணு (MSC) சிகிச்சைக்கு FDA ஒப்புதல் அளித்தது. இதன் மூலம், FDA-ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் MSC (இடைத்திசு மூல உயிரணு) சிகிச்சையாக ரயோன்சில் விளங்குகிறது.

Ryoncil ஆரோக்கியமான வயது வந்த மனித நன்கொடையாளர்களின் எலும்பு மஜ்ஜையிலிருந்து தனிமைப்படுத்தப்பட்ட MSC களைக் கொண்டுள்ளது, அவை பல வகையான உயிரணுக்களாக வேறுபடுகின்றன.  

ஸ்டீராய்டு-பயனற்ற கடுமையான கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோய் (SR-aGVHD) என்பது ஒரு தீவிரமான மற்றும் உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையாகும், இது பல உறுப்புகளுக்கு சேதம், வாழ்க்கைத் தரம் மற்றும் பாதிக்கப்பட்டவர்களின் இறப்புக்கான ஆபத்து உட்பட குறிப்பிடத்தக்க, பரந்த அளவிலான உடல்நல விளைவுகளை ஏற்படுத்தலாம். நோயாளிகள். இது அலோஜெனிக் ஹெமாட்டோபாய்டிக் (இரத்த) ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சையின் (அல்லோ-எச்எஸ்சிடி) சிக்கலாக நிகழலாம்.   

Allo-HSCT இல், ஒரு நோயாளி ஆரோக்கியமான நன்கொடையாளரிடமிருந்து ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களைப் பெறுகிறார், அதன் சொந்த ஸ்டெம் செல்களை மாற்றி புதிய இரத்த அணுக்களை உருவாக்குகிறார், இது சில வகையான இரத்த புற்றுநோய்கள், இரத்தக் கோளாறுகள் அல்லது நோயெதிர்ப்பு மண்டலக் கோளாறுகளுக்கான சிகிச்சையின் ஒரு பகுதியாக அடிக்கடி செய்யப்படுகிறது. 

Ryoncil இன் ஒப்புதல், allo-HSCTக்கு உட்பட்ட SR-aGVHD உடன் 54 குழந்தை மருத்துவ பங்கேற்பாளர்களை உள்ளடக்கிய மல்டிசென்டர், ஒற்றை-கை ஆய்வில் அதன் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை மதிப்பீடு செய்வதைத் தொடர்ந்து வருகிறது. பங்கேற்பாளர்கள் தொடர்ந்து நான்கு வாரங்களுக்கு வாரத்திற்கு இரண்டு முறை Ryoncil இன் எட்டு நரம்பு வழி உட்செலுத்துதல்களைப் பெற்றனர். Ryoncil ஐத் தொடங்கிய 28 நாட்களுக்குப் பிறகு, சிகிச்சைக்கான பதிலின் வீதம் மற்றும் கால அளவு ஆகியவற்றின் அடிப்படையில் செயல்திறன் மதிப்பீடு செய்யப்படுகிறது. 

allo-HSCTக்குப் பிறகு SR-aGVHDக்கான மற்றொரு சோதனையில், MSCகள் மற்றும் பாசிலிக்சிமாப் (மாற்றுச் சிகிச்சை நிராகரிப்பைத் தடுக்கப் பயன்படுத்தப்படும் ஒரு மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடி) ஆகியவற்றின் கலவையானது பாசிலிக்சிமாப்பை விட மிகச் சிறந்த முழுமையான மறுமொழி (CR) விகிதத்திற்கு வழிவகுக்கிறது என்று கண்டறியப்பட்டது.

மெசன்கிமல் ஸ்ட்ரோமல் செல்கள் (எம்.எஸ்.சி) IV உட்செலுத்துதல் உயிர்வாழும் நன்மைகளை வழங்குவதாக மருத்துவ பரிசோதனைகளில் காணப்பட்டது. 

*** 

குறிப்புகள்:  

1. எஃப்.டி.ஏ செய்தி வெளியீடு - ஸ்டீராய்டு-பயனற்ற கடுமையான கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான முதல் மெசன்கிமல் ஸ்ட்ரோமல் செல் சிகிச்சையை FDA அங்கீகரிக்கிறது. 18 டிசம்பர் 2024 அன்று வெளியிடப்பட்டது. இங்கு கிடைக்கிறது https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. ஃபூ, எச்., சன், எக்ஸ்., லின், ஆர். மற்றும் பலர். மெசன்கிமல் ஸ்ட்ரோமல் செல்கள் மற்றும் பாசிலிக்சிமாப் ஆகியவை ஸ்டீராய்டு-பயனற்ற கடுமையான கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோயின் பதிலை இரண்டாம்-வரிசை சிகிச்சையாக மேம்படுத்துகின்றன: பல மைய, சீரற்ற, கட்டுப்படுத்தப்பட்ட சோதனை. BMC மெட் 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. கெல்லி, கே., ப்ளூர், ஏஜேசி, கிரிஃபின், ஜேஇ மற்றும் பலர். கடுமையான ஸ்டீராய்டு-எதிர்ப்பு கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோயில் iPS செல்-பெறப்பட்ட மெசன்கிமல் ஸ்ட்ரோமல் செல்களின் இரண்டு ஆண்டு பாதுகாப்பு முடிவுகள். நாட் மெட் 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***