கான்சிஸுமாப் (அல்ஹீமோ) ஹீமோபிலியா ஏ அல்லது பி உடன் தடுப்பான்கள்

கான்சிஜுமாப் (வணிகப் பெயர், அல்ஹெமோ) , ஒரு மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடி, ஃபாக்டர் VIII தடுப்பான்களுடன் கூடிய ஹீமோஃபீலியா A அல்லது ஃபாக்டர் IX தடுப்பான்களுடன் கூடிய ஹீமோஃபீலியா B நோயாளிகளுக்கு ஏற்படும் இரத்தப்போக்கு நிகழ்வுகளைத் தடுப்பதற்காக, 2024 டிசம்பர் 20 அன்று FDA-ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. இதே அறிகுறிகளுக்காக, சில நாட்களுக்கு முன்பு, 2024 டிசம்பர் 16 அன்று, இது ஐரோப்பிய மருந்துகள் முகமையிடமிருந்தும் (EMA) ஒப்புதலைப் பெற்றிருந்தது.

சில ஹீமோபிலியா நோயாளிகள் "உறைதல் காரணி மருந்துகள்" சிகிச்சைக்காக தங்கள் இரத்தப்போக்கு கோளாறு நிலை ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்குகின்றனர் (உறைதல் காரணி மருந்துகளுக்கு எதிராக). உருவாக்கப்பட்ட ஆன்டிபாடிகள் "உறைதல் காரணி மருந்துகளின்" செயல்பாட்டைத் தடுக்கின்றன, அவை குறைவான செயல்திறன் கொண்டவை. இந்த நிலை தற்போது இரத்த உறைதல் காரணிகளின் தினசரி ஊசி மூலம் நோயெதிர்ப்பு சகிப்புத்தன்மையைத் தூண்டுவதன் மூலம் சிகிச்சையளிக்கப்படுகிறது. Concizumab (Alhemo) இன் ஒப்புதல் அத்தகைய நோயாளிகளுக்கு மாற்று சிகிச்சையை வழங்குகிறது.  

கான்சிஸுமாப் தினசரி தோலடி ஊசியாக நிர்வகிக்கப்படுகிறது.  

அல்ஹெமோவின் ஒப்புதல், பல தேசிய, பல-மையம், திறந்த-லேபிள், கட்டம் 3 மருத்துவ பரிசோதனையில் அதன் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை மதிப்பீடு செய்வதன் அடிப்படையில் அமைந்தது. சோதனையில், நோ ப்ரோபிலாக்ஸிஸ் குழுவுடன் ஒப்பிடும்போது, ​​அல்ஹெமோ சிகிச்சை குழுவிற்கு வருடாந்திர இரத்தப்போக்கு விகிதம் (ABR) 86% குறைக்கப்பட்டது.  

ஹீமோபிலியாவில் இரத்தப்போக்கு கோளாறுகள் இரத்த உறைதல் காரணிகளின் பற்றாக்குறையால் ஏற்படுகின்றன. இரத்த உறைதல் காரணி VIII இன் குறைபாடு காரணமாக ஹீமோபிலியா ஏ ஏற்படுகிறது, அதே நேரத்தில் ஹீமோபிலியா பி காரணி IX இன் குறைந்த அளவு காரணமாக ஏற்படுகிறது. செயல்பாட்டு காரணி XI இன் பற்றாக்குறையே ஹீமோபிலியா சிக்கு காரணமாகும். இந்த நிலைமைகள் வணிக ரீதியாக தயாரிக்கப்பட்ட உறைதல் காரணி அல்லது காரணி அல்லாத தயாரிப்பை, விடுபட்ட காரணியின் செயல்பாட்டு மாற்றாக உட்செலுத்துவதன் மூலம் சிகிச்சையளிக்கப்படுகின்றன.  

Octocog alfa (Advate), இது உறைதல் காரணி VIII இன் 'டிஎன்ஏ தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தி மரபணு ரீதியாக வடிவமைக்கப்பட்ட' பதிப்பாகும், இது பொதுவாக ஹீமோபிலியா A இன் தடுப்பு மற்றும் தேவைக்கேற்ப சிகிச்சைக்கு பயன்படுத்தப்படுகிறது. ஹீமோபிலியா B, nonacog alfa (BeneFix), உறைதல் காரணி IX இன் பொறிக்கப்பட்ட பதிப்பு பொதுவாகப் பயன்படுத்தப்படுகிறது.  

“திசு காரணி வழித்தடத் தடுப்பானை” இலக்காகக் கொண்ட ஒரு மனித மோனோகுளோனல் ஆன்டிபாடியான ஹைம்பாவ்ஸி (மார்ஸ்டாசிமாப்-ஹெச்என்சிக்யூ) , ஹீமோஃபீலியா ஏ அல்லது ஹீமோஃபீலியா பி உள்ள நபர்களுக்கு ஏற்படும் இரத்தப்போக்கு நிகழ்வுகளைத் தடுப்பதற்கான ஒரு புதிய மருந்தாக சமீபத்தில் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது.

*** 

குறிப்புகள்:  

1. தடுப்பான்களுடன் கூடிய ஹீமோபிலியா A அல்லது தடுப்பான்களுடன் கூடிய ஹீமோபிலியா B நோயாளிகளுக்கு இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்களின் அதிர்வெண்ணைத் தடுக்க அல்லது குறைக்க மருந்துகளை FDA அங்கீகரிக்கிறது. 20 டிசம்பர் 2024 அன்று வெளியிடப்பட்டது. இங்கு கிடைக்கிறது https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. அல்ஹீமோ - கான்சிஸுமாப். கிடைக்கும் https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo மற்றும் https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. ஹீமோபிலியா சிகிச்சை. இல் கிடைக்கும் https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. ஹீமோபிலியா சிகிச்சை. இல் கிடைக்கும்  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

தொடர்புடைய கட்டுரை 

• Hympavzi (marstacimab): ஹீமோபிலியாவுக்கான புதிய சிகிச்சை. அறிவியல் ஐரோப்பிய. 12 அக்டோபர் 2024 அன்று வெளியிடப்பட்டது. இங்கு கிடைக்கிறது http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***